[https://image.xyzcdn.net/lnxUsPW-1IoBBCsxD7tu116zIoz4.jpg] 这个周末，一篇刊发于《Science》的深度调查报道刷屏全网，报道记录了一场令人沉重的临床试验悲剧：一名六岁罕见病患儿，在上海接受前沿基因编辑试验后不幸离世，家属持续维权，要求厘清责任。消息从周五晚间开始在自媒体圈层扩散，随后逐步被官方媒体转载。截至录音当下，仅有上海交大医学院发布声明称启动调查，完整官方结论尚未公布。 大量自媒体习惯性将此事与贺建奎事件并列讨论，但这两起事件有着本质区别。本期我们先完整复盘事件全貌，希望结合着相关研究背景，帮大家梳理清楚基因编辑和基因编辑治疗的原理，我们也希望回答大众最关心的核心问题：如今基因编辑疗法真实进展到哪一步？距离安全、成熟地用于人体治疗，我们还有多远的路要走。 内容时间轴： 01:32 六岁罕见病患儿临床试验悲剧事件回顾 02:23 小女孩患上的全面发育迟缓是个什么病？ 05:35 为什么这个病有机会被基因编辑治疗？ 10:03 患者家长如何联系上的试验项目？ 14:24 患者治疗的过程大概怎么样？ 19:29 本次事件和贺建奎事件有什么不同？ 22:12 基因编辑技术的原理、发展和中美行业情况 28:20 最终造成毒性，甚至可能是死亡原因的腺病毒（AAV9）在基因编辑中起到什么作用 35:21 此次事件的核心争议点：伦理审批流程和动物毒理报告的先后顺序 39:12 本次事件可能带来的外溢影响 44:11 我们离真正的基因编辑治疗还有多远？ ———————— 欢迎大家收听我和 Jonathan 的月度专题 ——《药店 vs 电商，线上平台 vs 线下医疗机构，从《处方药网售指南》聊起|医业不设防 E.224》 [https://www.xiaoyuzhoufm.com/episode/6a3e1d3c2e335a35a809b51c] [https://image.xyzcdn.net/FtcbqitoWfWjE1i1_kWzWlMBnUaJ.png] 听友群加 VX：hooley777 商务合作：allthingsgrowing@qq.com 在小宇宙查看该单集文稿 [https://oia.xiaoyuzhoufm.com/player/6a65c94e6356eb2d9be88ff1?openTranscript = true & utm_source = rss & as = cHQ9MTIyNjE5MjQ3JmN0PXJzcyZtdD04 & autoOpen = false]